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在一次血液腫瘤學會議上，鐮狀細胞專家就基因治療或替代幹細胞移植是否能夠匹配兄弟姐妹傳承者患者的最佳選擇進行了討論。
紐約紀念斯隆凱特琳癌症中心的Jaap-Jan Boelens醫學博士表示：「如果有乾預、治療的指徵，在不匹配兄弟姐妹繼承者的情況下，基因治療是首選。」城市,在休士頓舉行了血液腫瘤學會年會的演講。
「在移植處，替代移植的結果相當差，儘管出現了一些令人印象深刻的數據。現在還不是時候。 [best] 選擇。
但田納西州納許維爾范德比爾特大學醫學中心的阿德托拉·卡西姆(Adetola Kassim)表示，不符合捐贈者供體移植資格的鐮狀細胞病(SCD)患者仍可以有良好的移植選擇。
“一旦你被移植了，而且你不會失去移植物，移植的效果是終生的，”他說。
正如卡西姆指出的那樣，SCD繼續造成巨大損失。
「鐮狀細胞性貧血患者的中位期至今仍停留在 50 歲，25 年沒有任何變化，」他說。疾病，約佔26%。
Boelens表示，SCD幹細胞移植存在“巨大障礙”，因為只有15%符合治療條件的患者擁有匹配的相關供體，只有10%的患者擁有匹配的相關或無關供體。
“許多家庭也缺乏經濟和社會心理支持的風險。還有父母因為死亡而拒絕，也有醫生拒絕，因為血液醫生並不總是與移植項目在同一個家醫院。”
Boelens強調了2019年對2008-2017年數據進行的一項研究，發現不匹配的供體移植的結果“不太好”，移植和移植失敗的風險隨之而來。
他說，作為替代方案，兩種基因療法（都是基因「添加」）現在已獲得 FDA 批准。一個基因“校正”選項正在開發中，但尚未準備好進入黃金積分。
在兩種核准的基因治療中，從患者體內取出幹細胞，在外部設施中進行修飾/製造，然後移植。
他說，基因治療的優點包括尋找移植物或擔心移植物的抗藥性，也增強了免疫抑制。風險。
卡西姆則指出，在胎兒的兄弟姊妹遺贈者幹細胞移植中，有幾個群體被排除在良好的結果之外：排除中風但沒有合格遺贈者的兒童，其他合格遺贈者的兒童沒有，以及患有嚴重疾病和器官功能障礙的患者通常需要在外部進行治療。
“我們需要毒性較小的移植物和替代供體，”他說。
西姆說，研究人員正在探索幾天在調節過程中調整卡藥物治療的策略，他發表了一項有希望的第二期研究，探索了一種方法。 血。 他說，成人和兒童的移植失敗率都非常低，70名患者的2年死亡率為94.8%。
卡西姆說，有關多種策略的證據表明，「幾乎所有的SCD患者，除了那些患有嚴重心臟、肺部或腎臟疾病的患者」都可以從治癒性移植中受益。
博倫斯沒有透露任何資訊。
蘭迪·多廷加（Randy Dotinga）是一位獨立作家，也是醫療保健記者協會的董事會成員。
